“基因剪刀”首次在大脑编辑基因:成功减轻实验鼠自闭症

2018-06-26 新华社

  6月26日电美国研究人员用金纳米颗粒运载“基因剪刀”,修改实验鼠脑部的一个自闭症相关基因,成功减少了实验鼠的刻板重复行为。

  基因剪刀指CRISPR-Cas9技术,可剪切或替换基因片段,就像在电脑上编辑文章那样。

  美国加利福尼亚大学伯克利分校日前发布的新闻公报说,该校人员参与的这项新研究,是基因剪刀首次成功用于在大脑中编辑基因、起到治疗效果。相关论文发表在英国《自然·生物医学工程》杂志上。

  长时间重复一些无意义的动作或怪异行为是自闭症典型症状之一。患有脆性X染色体综合征的实验鼠会重复挖掘和跳跃,可作为动物模型研究人类自闭症,它们的重复行为与脑细胞的代谢型谷氨酸受体5(mGluR5)基因过度活跃有关。

  研究人员把“剪刀”蛋白质Cas9和起定位作用的RNA附着在金纳米颗粒表面,再用聚合物包裹,通过颅内注射运送到实验鼠脑部的纹状体区域,修改mGluR5基因。结果发现,纹状体中的mGluR5蛋白质减少了约一半,实验鼠的重复挖掘行为减少了30%,重复跳跃行为减少了70%。

  实验表明,金纳米颗粒运载的基因剪刀能对多种脑细胞进行基因编辑,并且没有明显毒性。研究人员说,与传统的病毒载体相比,金纳米颗粒载体有利于控制剪刀蛋白质和定位RNA的表达程度,使它们完成任务就“功成身退”,减少副作用。

  自闭症成因非常复杂,脆性X染色体综合征只是其中一种,而且对实验鼠有效的疗法未必对人类有效,因此这项成果还不能很快应用于治疗自闭症。不过它显示了基因剪刀和金纳米颗粒载体的潜力,将推进相关领域的研究,为自闭症和其他多种大脑相关疾病寻找治疗手段。

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