千人李晓江夫妇:“验证实验猜想的那一刻最兴奋”

2018-05-15 科技日报

  刚从美国飞到广州,一下飞机,顾不上倒时差,李世华神采奕奕地出现在暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院,为学生指导实验。她一双笑意盈盈的眼睛,亲和力十足,让人过目不忘。李世华是该院的客座教授。对她而言,这样的快节奏是常态。

  她的丈夫李晓江,在神经退行性疾病研究领域蜚声国内外,他选择把“根”扎在研究院,成为该院教授。虽是周末,他依然在办公室忙工作。在他女儿心中,“一直忙碌的爸爸是科学家”。

  这对夫妻最近出了一个大成果,他们和中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学合作,首次利用基因编辑技术和体细胞核移植技术,成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈症基因敲入猪。这头猪能精准模拟出人类神经退行性疾病,为治疗亨廷顿舞蹈症、阿尔茨海默病等疾病打开了希望之门。日前,国际顶级期刊《细胞》刊发了这项成果。

  治病救人的使命“长在骨子里”

  眼前的李世华,嘴角一直挂着笑,知性婉约中透着一股执着。

  1993年,引发亨廷顿舞蹈症的单基因被成功克隆,此成果在《细胞》上一经刊发,立刻在全球引起轰动。

  “世华,亨廷顿基因已经被克隆了,你想想接下来要从哪方面进一步研究?”该成果刊发的前一天,李世华接到导师电话,导师的问题让她陷入了思考。

  那时,李世华正在美国约翰霍普金斯大学从事博士后研究,跟随导师从事亨廷顿舞蹈症疾病机理研究。

  亨廷顿舞蹈症是由单基因突变导致的神经退行性疾病,伴随年龄渐长而发病、可遗传、呈渐进性发展。彼时大部分时间,她会在实验室筛选该病的致病基因。“我找来已发表的基因序列一看,又喜又惊。喜的是,我也已筛选出这个基因,可立刻开展下一步研究;惊的是,原来自己已经找到的就是致病基因。”她回忆说,“我决心往下‘啃’,研究致病基因在哪个部位表达。”

  “看到致病基因被发现的报道,心情十分激动,觉得救人有望。”李晓江说,最初他和妻子的研究方向不同,他研究的是神经味觉受体。

  这对夫妻是我国恢复高考后的第一批大学生,他们本科在江西医学院攻读医学专业。毕业后,李世华穿上白衣,成了内科住院医生;李晓江则到苏州医学院攻读药理学硕士学位。“对我们来说,治病救人的使命就像‘长在骨子里’。”于是,没有丝毫犹豫,李晓江决定转入亨廷顿舞蹈症研究领域,“因为这能帮助病人解除痛苦”。

  自此,他们携手合作,从研究致病机理,到用细胞、小鼠建研究模型,再到建立猴、猪大动物模型,一路过关斩将。

  “我们最兴奋的时候,不是文章发表,而是看到基因敲入猪的表现与病人行为非常吻合,验证实验猜想的那一刻。这对药物筛选来说太重要了。”李世华说。

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